{"id":1500,"date":"2015-11-06T17:20:35","date_gmt":"2015-11-06T17:20:35","guid":{"rendered":"http:\/\/www.greedybrain.com\/divulgazione\/?p=1500"},"modified":"2015-11-06T21:56:47","modified_gmt":"2015-11-06T21:56:47","slug":"layla-i-miracoli-non-centrano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.greedybrain.com\/divulgazione\/layla-i-miracoli-non-centrano\/","title":{"rendered":"Layla, i miracoli non c’entrano."},"content":{"rendered":"

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Layla<\/a>,\u00a0la bambina inglese affetta da leucemia la cui storia sta facendo il giro del mondo, \u00e8 stata trattata con successo\u00a0grazie a\u00a0“cellule ingegnerizzate” geneticamente. Un metodo\u00a0che vale la pena di raccontare,\u00a0perch\u00e9 – al netto degli inevitabili reportage\u00a0miracolistici- \u00a0\u00e8 un esempio incoraggiante, speriamo a lieto fine, di\u00a0quello che sar\u00e0 la medicina molecolare dei prossimi anni.<\/p>\n

Cerco di spiegarlo con una metafora che\u00a0non piace neanche a me, ma aiuta a chiarire le idee. Mettiamo che un organismo malato sia come una macchina rotta. La medicina\u00a0finora ha fatto passi incoraggianti nella cura di quelle\u00a0malattie dove la macchina ha perso un pezzo per strada: significa che se c’\u00e8 un gene che non funziona, in teoria \u00e8 possibile sostituirlo inserendone una copia buona\u00a0dall’esterno. Questa forma di riparazione si chiama\u00a0\u00a0terapia genica<\/em>. Detta cos\u00ec sembra facile, ma non \u00a0lo \u00e8, e infatti sono ancora poche le malattie curate in questo modo.<\/p>\n

Ma la definizione di terapia genica (lett. curare con il materiale genetico) include anche un’altra possibilit\u00e0: quella intervenire sui geni della cellula che funzionano, invece di inserirli da fuori. \u00a0Se uno ci pensa, \u00e8 il caso che si presenta pi\u00f9 spesso: nella macchina rotta \u00e8 pi\u00f9 probabile che si debba modificare<\/em>, mettere le mani nel motore o nella carrozzeria, piuttosto che aggiungere<\/em>, magari cambiando\u00a0una marmitta che si \u00e8 persa in giro.\u00a0Per le\u00a0malattie \u00e8 lo stesso: nella trasformazione tumorale, ad esempio, sono quasi sempre implicati\u00a0\u00a0geni che funzionano male o funzionano troppo (gain of function<\/em>, in termini tecnici) mentre \u00a0i loss of function<\/em>, quelli che\u00a0smettono di funzionare, per quanto importanti, \u00a0sono una minoranza o l’eccezione.\u00a0E comunque,\u00a0se si vuole\u00a0\u00a0\u00a0prendere davvero il comando di una cellula e fargli fare quello che vogliamo, piuttosto che\u00a0aggiungere geni da fuori \u00a0sarebbe meglio\u00a0imparare a modificare quelli che gi\u00e0 si trovano dentro e gi\u00e0 fanno il loro sporco lavoro.\u00a0\u00a0I genetisti descrivono questa opzione con\u00a0una metafora pi\u00f9 letteraria, o se vogliamo cinematografica, e parlano di\u00a0\u00a0gene editing<\/em>.<\/p>\n

Purtroppo l’editing<\/em>\u00a0\u00e8 stato sempre il tallone di Achille della terapia genica. Non si riesce a fare, \u00e8 difficile. Non funziona. O almeno non funzionava fino a poco tempo fa. E qui entra in gioco la nostra Layla.<\/p>\n

Per curare la leucemia di Layla i ricercatori hanno preso delle cellule immunitarie (di donatori) e le hanno sottoposte a gene editing<\/em>\u00a0 per ottenere il risultato voluto: trasformarle in cellule-killer\u00a0che attaccano il tumore e che, allo stesso tempo, sono immuni alla chemioterapia e non provocano rigetto. Il sistema usato \u00e8 ingegnoso e un po’ lungo da spiegare qui, ma la novit\u00e0 \u00e8 nell’approccio: \u00a0se i risultati visti per Layla saranno confermati (un solo caso \u00e8 incoraggiante ma non fa statistica) sar\u00e0 forse \u00a0il primo successo\u00a0clinico\u00a0di terapia genica che non si limita ad aggiungere geni, ma mette le mani nel motore\u00a0del DNA praticando il\u00a0gene editing<\/em>.\u00a0Se funziona, sar\u00e0\u00a0anche una terapia\u00a0\u00a0facilmente applicabile\u00a0altri pazienti come Layla, dato che le cellule-killer non provocano reazione immunitaria.<\/p>\n

Il gene editing<\/em> \u00e8\u00a0un cambio di prospettiva straordinario che fino a poco tempo fa sembrava lontano. \u00a0Layla sta bene ma per parlare di cura\u00a0ci vogliono tempo, statistiche e molti altri casi. Soprattutto, la sua storia non \u00e8 un miracolo, come si legge su Facebook e su alcuni articoli pi\u00f9 o meno informati. E’ invece l’evoluzione naturale della terapia genica, \u00a0una scienza giovane e dagli esordi difficili, frutto di decenni di investimenti e ricerca di base. \u00a0I miracoli, per favore, lasciamoli a chi ci crede.<\/p>\n

Il comunicato stampa del Great Ormond Street Hospital<\/a><\/p>\n

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